Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常遗传性患者的和安全性

Guadecitabine是二代偏高酪氨酸药剂，其活性代谢物地西他滨的体内暴露星期较静注地西他滨的稍长。用药骨髓增生异常性疾病无需更有效的偏高酪氨酸药剂。科学研究部门开展一2期的随机化、关键在于科学研究，召募年满18岁的各风险层次的骨髓增生异常性疾病或慢性粒细胞胃癌病患者，要求受试病患者既往未引入过偏高酪氨酸药剂用药或偏高酪氨酸药剂用药后患/难治性。将病患者按1：1随机分至60mg/m2或90mg/m2一组，28天一疗程，前5天用药。主要检验指标是上都减轻率。2012年7同年9日-2014年4同年7日，共召募了105位病患者，其里面55位（52%）分至60mg/m2(28亦然为首次用药和27亦然为偏高酪氨酸药剂用药后患或难治性疾病)，50位(48%)分至90mg/m2(23亦然和27亦然)。有3亦然(3%）未接受科学研究用药，被考虑。里面位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。并不相同剂量一组授予上都减轻的病患者比亦然无显著差异(60 mg/m2一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次用药的病患者除此以外25位(51%，95% CI 36-66)、53位患或难治性病患者除此以外23位(43%，30-58)病患者授予了上都减轻。两一组最相似的3级及以上的所致事件有血小板减少综合症(60mg/m2一组 22/53[41%]、90mg/m2一组 28/49[57%])、里面性粒细胞减少(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发热性里面性粒细胞减少(17[32%]、21[43%])和心脏病(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病患者临死于所致事件(60mg/m2一组 4亦然、90mg/m2一组 3位；1位为首次用药、6位为原发性/难治性)。2亦然临死亡被认为与用药有关(两一组各一亦然)。Guadecitabine用于里面/高危骨髓增生异常性疾病病患者的偏高剂量尚可。对目前的偏高酪氨酸药剂用药不引人注目的病患者或可引入Guadecitabine用药，60mg/m2，同年份用药5天。类似出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯医学（MedSci）原创编译，转载需授权！